三庚酸醇或可治疗1型转运体缺陷综合征

人脑代谢紊乱的机制与症状复杂，由于许多情况仍然未知，所以用药极为十分困难。正常只能，是人脑能量代谢的主要原料。1型依赖型缺失综合征（G1D）由于SLC2A1DNA的DNA，之后造成人脑内积聚下降。

G1D常表现为脑瘤复发与人MRI棘波。值得注意的是，在G1D活体仿真中，G1D一系列重要神经功能缺失，常独立于中枢神经系统特别的GLUT1依赖型失常，而减小人骨骼肌内浓度可以缓解症状。作者指出这些发现可能与人类所G1D疾病特别，因此可以试图拓展增进人脑汇入或提供有效替代底物的用药新方法。

目前常用G1D的脑瘤饮食习惯疗法，仅能缓解2/3病征的运动失常或脑瘤复发，而且并非大多耐受。有研究显示，与生酮饮食习惯用药方式相反的，如三庚酸酰胺等水分可能会通过回补底物，多余TCA（三羧酸循环）的正中间产物，从而起效用。

因此来自德克萨斯大学西南方医学中心的研究者们，进一步开展非商业性、闭馆表单系列的临床实验，对三庚酸酰胺用药新方法进行检验。研究结果在线公开发表于8年末11日的JAMA Neuro华尔街日报上。

研究共设为14名未做生酮饮食习惯用药的1型依赖型缺失综合征的儿童与。介入手段为，在实验者日常饮食习惯中多余食品级三庚酸酰胺。

由于大多脑瘤复发不微小，病征或家属的看上去不足以常用检验。因此，研究者可用定量人MRI、神经认知科学、尿液分析、人脑代谢率的核磁共振体检等手段。

研究显示，1名实验者（7%）并未出现棘波；而其他实验者在技术的发展三庚酸酰胺后，棘波降幅将近70%，大多病征神经心理表现以及人脑代谢率减小。11名病征（78%），长期可用三庚酸布氏后未出现副效用。3名实验者（21%）表现为胃肠道症状，1（7%）名实验者用药暂停。

结果提示，三庚酸布氏可以对G1D病征的主要神经功能造成了利于影响。另外，研究的仔细观察指标可以构成一个重要的框架，来检验代谢性脑瘤（正中间代谢产物失常）的用药新方法。

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编辑： neuro207